Lyora Therapeuticsは、治療法がない遺伝性網膜疾患の根本原因を狙う遺伝子治療薬を開発する企業です。PRPF31変異による網膜色素変性症やUSH2A変異によるアッシャー症候群を対象に、局所へ一度投与し、生涯にわたる効果を目指す複数の治療候補を臨床開発へ進めています。